医药公司报告两项三期胆固醇试验取得积极的营收结果 股价上涨

在该公司报告了两项针对inclisiran的3期研究取得积极结果之后，医药公司的股票今天上涨了8.5%，一项针对家族性高胆固醇血症，导致高水平的LDL-C，一项针对动脉粥样硬化性心血管疾病。

专注于心血管疾病的生物制药公司The Medicines Company(MDCO：NASDAQ)今天宣布，针对杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的患者进行的ORION-9 3期临床研究的阳性结果。该公司建议ORION-9研究符合所有主要和次要终点，并且inclisiran表现出“持久且有力的疗效，并且具有良好的耐受性，并且在治疗组之间通常具有很好的安全性，并且通常在各治疗组之间取得了很好的平衡”，并进一步指出，没有治疗相关的肝或肾实验室异常。

该公司表示，ORION-9的详细功效，耐受性和安全性数据将在2019年11月18日在费城举行的美国心脏协会(AHA)科学会议上发表。inclisiran的法规要求预计在第四季度在美国提交。 / 19，欧洲在20年1月20日。

该公司首席执行官马克·蒂姆尼(Mark Timney)评论说：“高LDL-C的破坏性累积效应在FH患者中更为明显，尽管心血管疾病的风险大大增加，但其中许多人仍未达到治疗目标……ORION- 9个患者强烈支持inclisiran在该疾病严重程度最高的患者人群中的潜力。”

该公司解释说，FH是一种遗传性疾病，会导致高水平的LDL-C并导致心脏病的早发。在美国，大约有130万人患有FH，但其中很大一部分没有得到正确的诊断。HeFH是FH最常见的形式。纯合子FH(HoFH)是最严重，更罕见的形式，其引起极高的LDL-C，导致非常年轻的心脏病。

The Medicines Company首席开发官Peter Wijngaard博士补充说：“看到基线LDL-C水平明显更高且未满足的需求如此巨大的患者群体取得成功的结果，这尤其令人感到高兴。”

该公司声称，inclisiran是“旨在降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的siRNA(小干扰RNA)类别中的第一个也是唯一的降低胆固醇的疗法”。作为一种siRNA，据说inclisiran可以利用“人体对RNA干扰的自然过程来特异性阻止肝脏中PCSK9蛋白的产生，从而增强肝脏从血流中去除LDL-C的能力，从而降低LDL-C的水平。”

在今天早上的另一份新闻稿中，The Medicines Company还宣布了ORION-10 3期临床研究在动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者中取得的阳性结果，成功完成了关键的3期LDL-胆固醇(LDL-C)降低临床试验inclisiran试用。该公司报告说ORION-10符合所有主要和次要终点，并且inclisiran的功效，耐受性和安全性至少与ORION-11相同，并且没有与治疗相关的肝脏或肾脏实验室异常。

该公司建议ORION-10的详细功效，耐受性和安全性数据将在2019年11月16日星期六在费城举行的美国心脏协会(AHA)科学会议上发布。

首席执行官马克·蒂姆尼(Mark Timney)评论说：“在ORION-10中看到的结果再次证明了inclisiran的出色功效，耐受性和安全性……这进一步证实了这是第一个也是唯一的研究性siRNA类降胆固醇疗法可能改变治疗方法的潜力为数百万患有ASCVD的人带来了心血管疾病。”

ORION计划正在研究inclisiran在ASCVD和FH患者中的疗效和安全性，其中ORION-9，ORION-10和ORION-11包括关键的3期LDL-C降低研究。

彼得·韦恩加德(Peter Wijngaard)补充说：“在我们的临床开发计划范围内，用inclisiran治疗长达3年(包括18个月的关键3期研究)的患者看到如此一致的结果，确实令人印象深刻。”

Medicines Company的总部位于新泽西州Parsippany，并指出，这是一家全球性生物制药公司，致力于解决当今最大的全球医疗挑战，并将其视为心血管疾病，这是一个坚定不移的重点。该公司表示，其目的是制止动脉粥样硬化的致命进展以及高水平的LDL-C所造成的心血管风险。

药品公司当天的市值为37亿美元，截至周二，空头头寸约为29%。MDCO股票今天开盘价比昨天的47.14美元收盘价高出49.42美元(+2.28美元，+ 4.84%)。该股今天的交易价格在49.25美元至51.93美元之间，目前的交易价格为51.11美元(+ 3.97美元，+ 8.42%)。